Los resultados de los ensayos clínicos son el estándar que permite generar conocimiento y mejorar los patrones del cuidado médico. Suponen, por lo tanto, un motor de la actividad científico-técnica en el campo de la medicina. Un sistema de salud como el español, bien estructurado, es una ventaja para la realización de estos ensayos. El alto nivel científico-técnico de nuestros profesionales se traduce, además, en una llamada para que se realicen más ensayos clínicos en España.
Los ensayos clínicos constituyen una oportunidad de acceder precozmente a determinados tratamientos especialmente en pacientes que carecen de otras alternativas y para los que, en el caso de no poder acceder a los ensayos clínicos que se realizan en otros países, la espera hasta la autorización del medicamento podría suponer la pérdida de una última oportunidad.
España se ha adelantado a la aplicación plena del Reglamento Europeo de Ensayos Clínicos acometiendo aquellos cambios necesarios en la legislación nacional con el objetivo de adaptarse rápidamente a la nueva regulación y mantener una posición competitiva en el contexto europeo y mundial de la investigación clínica.
Durante el periodo 2005-2018 la AEMPS ha autorizado 10.067 ensayos clínicos, cerca del 78% de estos fueron autorizados a Laboratorios Farmacéuticos. Los ensayos clínicos se estructuran en torno a las siguientes fases:
INV. Investigational New Drug. Paquete de información que se somete a los reguladores para la autorización de los ensayos clínicos en humanos. Debe contener los resultados preclínicos, estructura química, modo de actuación, toxicidad y efectos secundarios de los ensayos en animales y el proceso de producción del compuesto. Asimismo, debe describir la planificación de los ensayos clínicos en humanos: no de participantes, descripción detallada del ensayo, centros implicados, criterios de elección de pacientes, medidas de seguridad y eficacia, etc
Fase I. Incluye los primeros estudios que se realizan en seres humanos, pretenden demostrar la seguridad del compuesto y orientar hacia la pauta de administración más adecuada para estudios posteriores. Se trata de estudios de farmacología humana. Suelen realizarse en unidades de farmacología clínica utilizando alrededor de 20 a 100 sujetos por ensayo (voluntarios sanos y/o pacientes).
Fase II. Tiene como objetivo proporcionar información preliminar sobre la eficacia del producto y establecer la relación dosis-respuesta; son estudios terapéuticos exploratorios. Se realizan con un número limitado (100 a 300) de pacientes. Uno de los principales objetivos de este tipo de ensayos es determinar el rango de dosificación apropiado.
Fase III. Estos ensayos evalúan la eficacia y seguridad del tratamiento experimental en las condiciones de uso habituales y con respecto a las alternativas terapéuticas disponibles para la indicación estudiada. Se trata de estudios terapéuticos de confirmación. Se realizan en número elevado de pacientes (más de 1000) y suelen durar de 3 a 6 años.
Fase IV. NDA (New Drug Application) Solicitud para la comercialización de un nuevo medicamento. Se remite a las agencias reguladoras competentes. Contiene la información detallada recopilada a lo largo de todo el proceso de desarrollo. Debe presentar evidencia de que el nuevo fármaco tendrá el efecto deseado. Puede llegar a tener más de 120.000 páginas.
Postautorización. Ensayos clínicos Fase IV. Se realizan después de la comercialización del fármaco para estudiar condiciones de uso distintas de las autorizadas, como nuevas indicaciones. Estudios Post-autorización. Se realizan después de la comercialización del fármaco para estudiar la efectividad y seguridad en la utilización clínica diaria y otras cuestiones sobre el uso de fármacos en condiciones reales de práctica clínica (farmacovigilancia, farmacoeconomía, etc.).
España fue el primer país de la UE en implementar la nueva regulación europea sobre EECC a través del Real Decreto 1090/2015, de 4 de diciembre, por el que se regulan los ensayos clínicos con medicamentos, los Comités de Ética de la Investigación con medicamentos y el Registro Español de Estudios Clínicos.
Los objetivos que persigue este Real Decreto son, principalmente, la simplificación de procedimientos, reducción de burocracia, mayor transparencia y mayor participación de los pacientes en los Comités de Ética. Todo ello ha supuesto una reducción de los tiempos de puesta en marcha de un ensayo clínico en nuestro país y ha situado a España entre los mejores países en esta área.
Además, se está impulsando una forma nueva de trabajo a través del consenso de documentos buscando seguridad jurídica. Se ha elaborado una serie de documentos de instrucciones, documentos vivos y en continua revisión para dar adecuada respuesta a las novedades.
Best es un proyecto estratégico impulsado, desde 2006, por la industria farmacéutica y en el que se integran todos los stakholders públicos y privados para crear una plataforma de excelencia en investigación clínica de medicamentos en España.
