En un ensayo clínico es necesario proteger los derechos, la seguridad, la dignidad y el bienestar de los sujetos de ensayo, y los datos obtenidos deben ser fiables y sólidos. Los intereses de los sujetos de ensayo deben tener primacía sobre cualquier otro interés. Es por ello que la investigación clínica se encuentra regulada, tanto a nivel comunitario como nacional.
El Reglamento UE núm. 536/2014, regula los Ensayos Clínicos con Medicamentos en la Unión Europea.
La legislación Europea en el sector farmacéutico para medicamentos de uso humano se recoge en el Volumen 1 - EU pharmaceutical legislation for medicinal products for human use. Además, hay una serie de documentos de desarrollo de la directiva, que la respaldan y se recogen en los siguientes volúmenes:
El Reglamento (CE) nº 1394/2007 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 13 de noviembre de 2007, sobre medicamentos de terapia avanzada.
En el caso de medicamentos huérfanos habría que referirse al Reglamento (CE) nº 141/2000 y el Reglamento (CE) nº 1901/2006 del Parlamento Europeo y del Consejo, de 12 de diciembre de 2006, sobre medicamentos para uso pediátrico.
Así mismo hay que tener en cuenta la Directiva 2005/28/CE por la que se establecen los principios y las directrices detalladas de las buenas prácticas clínicas respecto a los medicamentos en investigación de uso humano, así como los requisitos para autorizar la fabricación o importación de dichos productos.
Los medicamentos de uso pediátrico, huérfanos, plantas medicinales y terapias avanzadas están regulados por normativas específicas: EudraBook V1 - May 2015 / EudraLex V30 - January 2015
La legislación vigente sobre ensayos clínicos en España es el Real Decreto 1090/2015, de 4 de diciembre, por el que se regulan los ensayos clínicos con medicamentos, los Comités de Ética de la Investigación con medicamentos y el Registro Español de Estudios Clínicos. Este Real Decreto, que deroga el anterior (Real Decreto 223/2004, de 6 de febrero), persigue adaptar la legislación española para hacer viable la plena aplicación del Reglamento (UE) n.º 536/2014, y desarrollar aquellos aspectos que el reglamento deja a la legislación nacional.
Con la entrada en vigor del Real Decreto 1090/2015, la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) publicó un documento de instrucciones, en formato de preguntas y respuestas, para difundir información sobre los aspectos prácticos de la aplicación del nuevo real decreto que se va actualizando en función de las necesidades. Se trata de un documento vivo, que ha ido evolucionando según se han visto nuevas necesidades. Además este documento se complementa con la publicación de anexos sobre temas específicos.